《指导原则》涵盖了罕见疾病药物临床研究设计和分析、罕见疾病临床研究实施中的注意事项、证据评价、与监管机构的沟通等四方面内容。
《指导原则》指出,与常见疾病相比,罕见疾病及其药物研发具有以下特点:1)罕见疾病中很多是严重或危及生命的疾病,许多属于先天遗传性疾病且多始发于儿童期;2)对于罕见疾病,通常流行病学和疾病自然史等数据有限,医疗信息不充分,可能缺乏公认的疗效评价方法和研究终点;3)患者群体小,开展临床研究的机会有限,药物研发经验较少;4)疾病可能存在多种亚型,不同亚型患者的症状、体征、患病率及进展模式等可能各不相同,患者可能呈现较高的异质性;5)小样本临床研究方法具有特殊性。因此,罕见疾病临床研究的设计、实施和结果解释常面临挑战,罕见疾病的临床用药普遍存在未被满足的需求。
对于罕见疾病,在药物研发过程中,需要选择合适的设计和分析方法以确保研究质量和结果的可靠性。临床研究设计是决定研发成功与否的重要因素之一,良好的研究设计不仅有助于达到研究目的,同时能提高研究质量和研发效率;合理的统计分析有助于结果的解释。
本指导原则针对罕见疾病药物临床研究中的关键统计学问题进行阐述,旨在为申办者开展罕见疾病药物临床研究提供指导。主要适用于以支持药品注册膳食为目的的临床研究,也可以供以非注册为目的的临床研究参考。
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