45种罕见病用药纳入医保 | 让罕见病站在聚光灯下

2022-11-15 关键词：临床科研

11月4日，中国罕见病大会在北京圆满落下帷幕。智慧药研从此次大会中获取了一个让罕见病患者振奋的好消息——截至目前，已有45种罕见病用药纳入中国国家医保药品目录，覆盖26种罕见病。经过多年的努力，罕见病站到了聚光灯下。

（图片来源：新华社）

01 医保准入，让“贵族药”开出”平民价“

《中国医保药品管理改革进展与成效蓝皮书》显示，2009年版医保目录包含22个罕见病用药，覆盖13种罕见病；年版医保目录包含30个病种的罕见病用药，覆盖15种罕见病；2019年版医保目录包含39个罕见病用药，覆盖19种罕见病；到2020年，医保目录已覆盖22种罕见病的45种药品，国家医保局还将进一步加强对罕见病群体的保障和支撑，将临床急需的罕见病药品作为重点攻克任务。

（数据来源：根据《中国医保药品管理改革进展与成效蓝皮书》、公开资料整理）

罕见病政策、市场环境在持续改善，最让患者关注的支付问题也得到了国家回应。据国家医保局医药服务管理司司长黄华波介绍，自2018年以来，通过谈判新增了19种罕见病用药进入医保药品目录，平均降价52.6%，大大减轻了患者的用药负担，让罕见病患者看病就医更方便、更实惠、更高效、更顺畅。

02 罕见病三难：诊断难、药物少、价格高

近年来，在政策利好的社会环境下，我国对罕见病的保障已经实现了较大的进步，大部分罕见病用药已经进入国家医保目录，但仅靠国家医保力量无法解决所有罕见病患者的长期保障，诊断难、药物少等问题仍将不容回避，药企、AI公司等核心驱动力量给出解题方案。

困境一：诊断难

以戈谢病为例，惠每科技自主研发了基于CDSS的罕见病筛查模型，通过部署将CDSS嵌入医院电子病历系统，可对门诊/住院患儿数据进行全量整合，实时监测并自动抓取患者主诉、检验检查指标等就诊记录，对疑似或高危患儿，AI系统自动弹窗，提醒医生完善葡萄糖脑苷脂酶活性检测，并结合戈谢病的诊疗标准，提示医生诊断要点、参考文献等，帮助医生识别、筛查罕见病患者，进而提升罕见病筛查诊治能力，缩短罕见病确诊时间。

（基于CDSS的罕见病筛查流程）

截至目前，惠每CDSS的罕见病筛查模型在某三甲儿童医院上线3个月，系统自动筛查出221例高危患者，17例审核后进行了酶学送检，最终确认4例酶学阳性患者。相较以往和传统筛查方式，整个过程无人工参与，全部由系统自动完成筛查，AI为罕见病患者的诊治‘赢’得了时间，少走了弯路。（了解更多：AI及新技术在罕见病诊疗上的运用 | 中国罕见病高峰论坛、降低漏诊误诊！首个罕见病AI-CDSS落地苏州大学附属儿童医院）

困境二：药物少

近年来，在政策扶持和市场需求下，各大药企正加速布局罕见病领域。近日，进博会上阿斯利康展出了其在罕见病领域首个产品依库珠单抗注射液；赛诺菲带来两款针对罕见病的新药；武田制药携5款创新产品亮相：用于移植后抗巨细胞病毒(CMV)感染或疾病治疗的马立巴韦将迎来“亚洲首秀”；此外，首次参展的跨国药企梯瓦带来的罕见病新药安泰坦……进博会已成为各大药企罕见病药品首发的最佳平台。当资本不断涌入，将推动罕见病产业的发展，更多罕见病患者将获益于其中。

困境三：价格高

对于罕见病用药“价格贵”问题，据国家医疗保障局医药管理司司长黄华波介绍，国家医保局将会采取系列措施，推动罕见病患者的用药保障工作。一是持续推进医保药品目录调整，按程序将符合条件的罕见病用药纳入保障范围。二是完善谈判药品配备机制，完善“双通道”政策并对罕见病用药予以倾斜，提升罕见病患者用药的可及性，同时也降低企业的销售成本。三是巩固完善多重制度保障体系。立足现有制度框架和政策措施，加强政策衔接，发挥基本医保、大病保险、医疗救助的多重保障功能。四是加强与相关部门的沟通协调，研究进一步提升罕见病保障水平的可行路径。

“将更多救命救急的好药纳入医保目录”是国家医保局主导的医药改革的主线，也是罕见病患者生的希望。

参考资料：

（1）中国药学会和中国医疗保险研究会：《中国医保药品管理改革进展与成效蓝皮书》（2）新华社：用心呵护2000多万名罕见病患者——我国加快探索罕见病诊疗与保障的“中国模式”（3）北京日报：新闻1+1丨进博会，罕见病新药的加速器？