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快讯！CDE公开征求《罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则》意见

2022-12-22 关键词：临床科研

12月21日，CDE发布关于公开征求《罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则》（以下简称《指导原则》）意见的通知，《指导原则》文件中包含背景、疾病自然史研究定义、疾病自然史研究的应用、疾病自然史研究模式、疾病自然史研究的实施、参考文献6大章节的内容，征求意见时限为自发布之日起1个月。

通知指出，对疾病自然史的深入研究和全面了解，是人类认识疾病，并对疾病进行诊断、治疗以及开展药物研发的基础。罕见疾病由于其发病率和患病率极低，临床医生对疾病的认知普遍不足，开展罕见疾病的疾病自然史研究存在诸多困难，因此，我国很多种类的罕见疾病缺乏可靠的疾病自然史研究数据。

近年来，随着医药行业对罕见疾病治疗药物研发热情的不断增加，罕见疾病的疾病自然史研究就显得尤为重要。在我国，虽然目前已建立一些罕见疾病患者注册/登记数据库，获得了部分罕见疾病的病史信息，但是由于现有罕见疾病患者注册数据库自身的局限性，提供的可用且可靠的疾病自然史信息十分有限。

为推动和规范我国罕见疾病的疾病自然史研究，药审中心相关适应症小组组织撰写了《罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则（征求意见稿）》。